Trong quá trình phát triển này, các tế bào chính của hệ thần kinh trung ương được coi như là tế bào gốc thần kinh. Các tế bào gốc thần kinh này là những tế bào đa năng pluripotent, chúng có thể tạo thành rất nhiều dạng neuron thần kinh khác nhau, mỗi loại sẽ có những biểu hiện gene cũng như hình thái và cấu trúc chức năng riêng biệt. Quá trình hình thành các neuron thần kinh từ tế bào gốc được gọi là neurogenesis. Một ví dụ điển hình của tế bào gốc thần kinh xuyên tâm (radial glial cell), loại tế bào có hình thái lưỡng cực đặc trưng cũng như sở hữu các tính chất của dòng tế bào glial, đáng chú ý nhất là biểu hiện của glial fibrilary acidic protein (GFAP). Các tế bào thần kinh sẽ được giới hạn biệt hoá chỉ thành các dòng tế bào thần kinh (neurons, atrocytes và oligodendrocytes).

Tế bào gốc phôi thai của người được định nghĩa bởi sự biểu hiện của rất nhiều các yếu tố phiên mã và các protein bề mặt tế bào. Các yếu tố phiên mã như Oct-4, Nanog và Sox2 là mạng lưới điều hoà cốt lõi để đảm bảo sự biểu hiện của gene trong quá trình biệt hoá hay duy trì tính đa năng. Bề mặt tế bào kháng nguyên được sử dụng phổ biến nhất để xác định các tế bào gốc phôi người là kháng nguyên glycolipids 3 và 4, cũng như các kháng nguyên keratan sunfat Tra-1-60 và Tra-1-81. Bằng cách sử dụng tế bào gốc phôi người để tạo ra các tế bào đã biệt hoá như tế bào thần kinh hoặc các tế bào tim trong phòng thí nghiệm, các nhà khoa học có thể tiếp cận các tế bào gốc trưởng thành (Adult stem cell) mà không cần lấy mô từ bệnh nhân. Sau đó, họ có thể nghiên cứu những tế bào trưởng thành đã biệt hoá này để thử và nắm bắt các biến chứng của bệnh tật, hoặc để nghiên cứu tế bào phản ứng với các thuốc mới tiềm năng.

Hiện tại phương pháp điều trị sử dụng tế bào gốc phôi được chấp nhận. Thử nghiệm trên người được phê duyệt lần đầu tiên bởi Cơ quan (FDA) Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ vào tháng 1 năm 2009.

Dòng tế bào gốc phôi thai được nuôi cấy từ các tế bào dẫn xuất từ mô ngoại phôi bì (epiblast) của khối lượng tế bào bên trong của một túi phôi. Túi phôi là giai đoạn sớm nhất của phôi, hình thành từ khoảng 4-6 ngày, và chứa khoảng từ 50-150 tế bào. Tế bào gốc phôi thai thuộc loại pruripotent và suốt quá trình phát triển có khả năng biệt hoá từ một trong 2 lớp phôi: ngoại bì (ectoderm), nội bì (endoderm) và trung bì (mesoderm). Ngoài ra, tế bào gốc phôi thai còn có thể phát triển thành một trong hơn >220 dạng tế bào của cơ thể trường thành nếu được kích thích đầy đủ và cần thiết.

Tế bào gốc phôi thai ở người còn được xác định bằng sự hiện diện của nhiều yếu tố sao chép và protein bề mặt tế bào. Các yếu tố sao chép như Oct-4, Nanog và SOX2 tạo thành mạng điều hoà nhân, đảm bảo cho việc tiêu diệt các gen dẫn đến sự biệt hoá và duy trì tính chất pluripotent. Kháng nguyên bề mặt tế bào thường được dùng nhất để xác định tế bào gốc phôi thai là glycolipid SSEA3, SSEA4 và antigen sulfat keratan Tra-1-60 và Tra-1-81. Bằng cách sử dụng tế bào gốc phôi người để tạo ra các tế bào biệt hoá như tế bào thần kinh hoặc các tế bào cơ tim trong phòng thí nghiệm, các nhà khoa học có thể tiếp cận các tế bào trưởng thành mà không cần lấy mô từ bệnh nhân. Sau đó, họ có thể nghiên cứu những tế bào trưởng thành đã biệt hoá này để thử nghiệm và nắm bắt các biến chứng của bệnh tật, hoặc để nghiên cứu phản ứng của tế bào với các thuốc tiềm năng mới.